C'est une révolution dans la médecine. Vraisemblablement, un tiers de toutes les erreurs d'ADN peuvent être modifiées à l'aide de cette technologie.
Un groupe d'employés de l'Université de Harvard a annoncé la création un "éditeur de base" d'ADN qui peut couper et remplacer les gènes défectueux.
C'est une découverte étonnante qui pourrait bouleverser toute la médecine.
L'année dernière, ils ont mené des expériences sur des souris adultes atteintes de progeria, une maladie génétique rare qui provoque un vieillissement prématuré. Elle est causée par la mutation d'un seul gène et a des conséquences dévastatrices.
Après des injections de drogues, 90% des rongeurs ont récupéré des cellules musculaires, leur espérance de vie a doublé.
Voici comment le généticien David Liu, le responsable de cette étude, explique tout: L'ADN a 4 bases azotées de nucléotides: l'adénine (A), la cytosine (C), la guanine (G) et la thymine (T). Ils forment des paires spécifiques qui doivent toujours coïncider entre elles: A avec T et G avec C.
Mais souvent, il y a des "erreurs d'orthographe" qui causent des maladies génétiques. L'éditeur de gènes "entre dans les cellules de l'animal, recherche l'erreur (dans Progeria, c'est un C au lieu d'un T) et retransforme le C en T".
L'équipe de Liu a également découvert que les éditeurs de base fonctionnent également si vous "coupez" brin non édité de la double hélice d'ADN, obligeant la cellule à copier la partie éditée au deuxième fil.
« Et c'est tout. Nous ne retournons jamais vers le patient un traitement unique qui élimine définitivement la mutation responsable de la maladie", a déclaré Liu.
La technologie a ensuite été testée sur des souris avec l'anémie falciforme. Il s'agit d'une maladie du sang héréditaire assez courante. 16 semaines après le début des expériences, 80 % des animaux étaient déjà en bonne santé.
Plus de 75 000 de ces fautes "d'orthographe" sont maintenant connues. Et à propos un tiers d'entre eux peut être corrigé à l'aide d'un tel éditeur.
Quelles maladies l'édition de gènes peut-elle aider à vaincre ?
L'édition génétique ne peut pas guérir toutes les maladies. Par exemple, les infections et les cellules cancéreuses sont deux domaines qui ne sont pas bien adaptés à l'édition de gènes car il faudrait toucher chaque cellule pour arrêter la maladie.
"Mais dans de nombreuses maladies génétiques, nous n'avons souvent besoin de modifier que 20% ou 30% des tissus", explique le Dr Liu.
Les scientifiques espèrent que la technologie aidera à lutter contre la maladie d'Alzheimer et d'autres types de démencequi aujourd'hui, avec le vieillissement rapide de la population, deviennent de plus en plus pertinents.
Nous avons tous une prédisposition à certaines maladies. Si un tel éditeur est lancé dans nos cellules, les mauvais gènes seront neutralisés et la personne deviendra en bonne santé.
Par exemple, migraine en raison de la présence de gènes qui produisent des protéines qui agissent sur certains récepteurs et conduisent au développement de la douleur. La modification de ces gènes arrêtera la synthèse des protéines et la douleur disparaîtra.
Votre docteur Pavlova
Pour des articles de santé plus utiles - abonnez-vous à ma chaîne Zen
